当前儿科和先天性心脏研究
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一氧化氮途径生物标志物评估Fontan患者的预后和个性化护理
Major Goals: 该项目的主要目标是研究一氧化氮(NO)代谢途径，以确定预测Fontan患者死亡和住院治疗的生物标志物和治疗靶点.
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Overview
本研究的主题是了解心律是如何产生的，并发现心律不规则的原因. 它利用生物工程原理来创造基于基因和干细胞的心律失常疗法. Dr. Cho的实验室与工程师和临床医生合作，为最需要的患者开发改变范式的疗法, 每天依靠植入心脏起搏器维持生命的儿科和先天性心脏病患者. 这些生物工程疗法可以外推到更大的成年患者队列, 并产生显著的临床效果.
心脏肌肉细胞的体细胞重编程产生新的起搏器细胞
心律起源于一个很小但高度特化的心脏组织，称为窦房结. 窦房结内有天然的起搏器细胞，这些细胞发出微小的电信号，触发每次心跳. 利用基因工程技术. Cho的实验室正在开发将普通心肌细胞(称为心肌细胞)转化为新的起搏器细胞的方法，这种细胞模仿我们天生的窦房结起搏器细胞. 这个想法是通过重编程因子的短暂表达，永久地将心肌细胞的基因表达谱重编程为起搏器细胞, without modifying the genome. 该项目旨在发现体细胞重编程的机制, 并确定转译项目的代理.
人类多能干细胞的心肌图谱
多能干细胞可以产生许多器官特异性细胞. 本项目旨在利用干细胞工程技术，引导人类多能干细胞向心脏谱系分化. 目标是确定产生填充心室的特定心肌细胞的途径, 心房或心脏传导系统. 重点是传导系统肌细胞的生成，用于人类心律疾病的建模. 该项目与“自组织”项目相结合，研究干细胞工程心脏类器官的三维结构作为疾病建模平台和治疗方式.
心脏起搏器组织的自我组织
该项目的目标是深入了解SA节点结构最初是如何形成的, 以及节点如何维持它的形式来完成它的功能. 其中一个主要目的是发现是什么使窦房结自然纤维化，以及窦房结如何达到“理想”的纤维化程度. 了解窦房结形成的原理将有助于我们确定窦房结功能障碍中失调的关键结构分子, 一个影响年轻人和老年人的重要临床问题.
心脏生物起搏器的临床前开发
该实验室机械项目的明确和最终目标是为患有心律疾病的儿童和成人患者开发改变范式的治疗方法. 当前的目标之一是推进生物工程起搏器细胞和类器官作为临床起搏器. 目前的心脏起搏完全依赖于设备. 适用于小儿及先天性心脏病患者, 植入式心脏起搏器装置远不理想，有时还不够理想. 本项目利用与临床相关的大型、小型心律失常动物模型作为实验平台, 并开发生物起搏器作为植入式装置的治疗替代品. 目标是在动物模型中证明长期的安全性和有效性数据，以进行首次人体试验.
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探讨B,1-4半乳糖转移酶在结直肠癌中的作用
Major Goals: B,1-4半乳糖转移酶在人类结直肠癌中升高，并与一种新的“脂质第二信使”的产生有关. 我们将确定这种蛋白/酶是否可以作为这种疾病的生物标志物.
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儿童心脏重症监护病房术前喂养方案质量改进项目
Major Goals: 本研究的主要目标是发展, evaluate, 完善小儿心脏重症监护病房的新生儿和术后喂养方案，希望增加肠内营养，尽量减少喂养并发症，如坏死性小肠结肠炎.
题目:复杂胎儿心脏诊断协调与分娩质量改善项目
Major Goals: 本研究的主要目标是发展, evaluate, 完善胎儿分娩计划的方案, resuscitation, 并转移到儿童心脏重症监护病房希望减少转移时间和减少不良事件. 这是一个包括新生儿学家在内的多学科项目, fetal cardiologists, and cardiac intensivists.
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新生儿脑损伤与发育中的成人生物标志物
Major Goals: 确定脑损伤生物标志物的循环水平是否依赖于胎龄，并与早产儿和出生相关HIE新生儿的脑损伤成像(HUS和MRI)和24个月神经发育结局相关.
血液检查有助于围产期窒息的治疗决策
Major Goals: 将开发一种经过验证的血液检查来确定围产期窒息的严重程度
肾性羊水无胎儿治疗(RAFT)试验
Major Goals: 本提案的目的是进行非随机的试点, 确定安全性的前瞻性多中心临床试验, feasibility, 肾性羊水无胎治疗(RAFT)的临床疗效分析, 产前连续羊水输注对早期妊娠肾性无水症患者肺功能的保护.
IGF轴在肺动脉高压中的作用
Major Goals: 确定IGF轴蛋白在肺动脉高压中作为疾病严重程度指标的作用及其在肺动脉高压机制病理生物学中的作用.
环己酮毒性在先天性心脏手术预后中的作用
Major Goals: 我们将确定医疗塑料污染物环己酮在先天性心脏手术结果中的作用, 体外循环移除的方法及对损伤的影响机制, learning and memory.
PHora:肺动脉高压患者的临床决策支持工具
Major Goals: 开发和部署一个良好的校准, validated, 易于使用的临床决策支持系统. 这将促进提供者(儿科)迅速采用 & 成人)进入临床实践学习"最佳干预模式", 这可以纳入实践指南
新生儿HIE的先进治疗性低温疗效网络模型
Major Goals: 采用全面和综合的方法, 包括深入的临床和社区数据, 以及多种生物途径的分子生物标志物, 分析使用全连接简约神经网络将最好地描述与纵向结果的关系, 并能够预测个体患者对治疗性低温(TH)的反应. 我们的模型将通过3个中心接受TH治疗的新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)的新入组来验证.
儿童不是小大人:儿童肺动脉高压风险评分
Major Goals: 本应用程序的总体目标是1)完成儿科PH风险计算器的开发;2)通过新入组的儿科患者的入组和表型数据收集来丰富PPHNet注册表，以验证新入组的儿童风险模型. 高级分析，如贝叶斯模型将用于开发优化的风险模型. 在传播给该领域的临床医生之前，一个独立的数据集将告知计算器的操作特征和改进. 儿科特定的严重程度/死亡率风险模型将通过提供改进的预后，为PH社区的护理人员和家庭带来巨大的进步, 更有针对性地管理儿童PH的临床过程, 并有针对性地选择PH患者进行未来的儿科临床试验.
新生儿冠心病相关坏死性小肠结肠炎的多中心流行病学及预测
Major Goals: 目的探讨需要心脏手术的新生儿坏死性小肠结肠炎(NEC)的发病率及相关临床危险因素, 并开发一种可能有助于降低NEC发病率的风险预测模型.
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左侧梗阻性病变发展机制:先天性心脏病左侧梗阻性病变外显子组测序
Major Goals: 使用一组患者与六个深表型组左侧阻塞性病变, 确定常见的候选致病基因和途径.
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冠状动脉微血管功能障碍的表型与机制分化
Major Goals: 本研究的目的是描述冠状动脉微血管疾病的不同表型, 确定每种表型对治疗的预期反应, 并利用这些发现为注册和随机对照试验设计提供信息.
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硬皮病相关多环芳烃右心室功能障碍的机制
Major Goal: 探讨硬皮病患者RV功能障碍的决定因素
Co-investigators: Dr. Paul Hassoun; Dr. David Kass
细纤维型心肌病的发病机制和体内抑制
Major Goal: 了解位于细丝亚基之间保守界面的人类心肌病突变如何导致疾病.
Principal Investigator: Dr. Anthony Cammarto
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LOXL2在肺动脉高压中的治疗作用
Major Goal: 探讨赖氨酸氧化酶样2 (LOXL2)作为肺动脉高压新靶点的作用.
赖氨酸氧化酶样2:衰老相关血管硬化的新靶点
Major Goal: 探讨LOXL2在脉管系统中的调控机制, 以及LOXL2在衰老过程中介导血管硬化的机制.
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pECGrepository Research
Major Goal: 我们创建了一个存储库，将去识别的心电解读提交给教育应用程序, pECGreview, 用于寻求优化心电图解释训练的研究.
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儿童心脏搭桥术后生物标志物与谵妄的关系
Major Goal: 目的:探讨需要体外循环的心脏手术患儿血浆生物标志物变化与谵妄发生的关系.
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体外膜氧合(BEAM)对危重儿童脑损伤生物标志物的影响
Major Goals: 这项由NIH/ ninds资助的研究的主要目标是开发和完善脑损伤多标记面板，用于床边准确的神经系统监测和死亡率和残疾结果的早期分类，这将允许在需要体外生命支持的心肺衰竭危重儿童的ECMO过程中进行实时神经保护干预.
ECMO支持下儿科患者对人抗凝血素- iii的反应评价
Major Goals: 本研究的主要目的是确定接受ECMO支持的儿童患者中抗凝血酶活性低的比例，并建立ECMO支持的儿童患者中联合抗凝血酶的群体药代动力学模型，该模型可用于优化这些危重儿童的联合抗凝血酶剂量.
儿童ARDS及ECMO启动策略对神经发育的影响(ASCEND) (PI: Ryan Barbaro)
Major Goals: 本研究的总体目标是比较两组儿童的短期和长期患者结果:一组使用机械通气方案，保留使用体外膜氧合(ECMO)，直到方案失败;另一组支持ECMO，按常规护理. (JHU – Participating Site)
TITRE - ECMO中基于适应症的红细胞输注试验(PI: Lynn Sleeper)
Major Goals: 该项目的总体目标是确定是否根据基于适应症的策略限制红细胞输注，用于出血和/或组织氧输送不足的患者, 与中心特异性血红蛋白或红细胞压积阈值输血相比, can reduce organ dysfunction, 并改善接受ECMO支持的危重儿童的后期神经发育.(Bembea – Research Monitor)
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使用CMR考试(FORCE)的丰丹结果注册处
Major Goals: 了解心脏磁共振成像参数与Fontan循环患者临床结果的关系(多中心研究).
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Chilled Platelet Study (CHIPS)
Major Goal: 非劣效性多中心盲法随机研究:评估接受搭桥手术的儿童和成人患者的冷血小板与标准体温的差异.
恶性高热的临床发病率和描述性分析:多机构回顾性数据分析
Major Goal: 评估恶性高热真实发生率的多中心研究.
儿童心脏手术患者血液制品的使用
Major Goal: 评估儿童心脏手术患者血液制品利用的最佳做法.
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先天性心脏外科医师协会(CHSS)先天性心脏病研究
先天性心脏病生物库
Major Goals: 从先天性心脏病患者身上采集生物标本，保存在生物库中，供将来的科学研究使用. Enrollment is ongoing.
双标记水的微创代谢监测
Major Goals: 利用摄入的稳定同位素计算的能量消耗，为缓解第一和第二阶段的单心室患者建立个性化的生长曲线.
术后远程医疗创面预约对患者成本的影响, Satisfaction, and Compliance
Major Goals: 远程医疗作为术后伤口评估的优越方法的评价.
识别与CHD儿童生长相关的生物标志物
Major Goals: 研究了一组先天性心脏病患者, 评估了与生长和生长失败相关的生物标志物(提交手稿).
利用基于图像的计算模型提高生物假体肺动脉瓣的耐用性
Major Goals: 生物假体肺动脉瓣耐久性与植入位置关系的回顾性研究.
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Longeveron间充质干细胞(LMSCs)用于左心发育不全综合征(ELPIS II)二期手术
Major Goal: 评估同种异体人间充质干细胞(MSCs)治疗是否对左心发育不全综合征患者有益. 在基线和预先确定的随访期间，使用心脏磁共振成像检查试验参与者的心肌结构和功能.
A Phase 4, Open-Label, Non-randomized, 多中心研究评价OPTISON静脉注射用于对比增强超声心动图的安全性和有效性
Goal: 确定OPTISON的剂量，并评估儿童和青少年经胸超声心动图后静脉给药的有效性和安全性.
COVID-19急性后后遗症(PASC)研究者联盟:成人急性/康复队列研究:NIH II期康复计划
Goal: 利用包括临床信息在内的多中心数据调查COVID-19的长期和延迟影响, 对SARS-CoV-2感染后处于不同恢复阶段的参与者进行实验室测试和分析.
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COVID-19儿童长期结局的合作研究(CLOCK)
Major Goals: CLOCK联盟的目标是参与NIH RECOVER倡议(儿科队列)，研究儿童感染SARS-CoV-2的长期影响, 特别是与COVID-19急性后后遗症有关。.
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肾性羊水无胎儿治疗(RAFT)试验
Major Goals: 本提案的目的是进行非随机的试点, 确定安全性的前瞻性多中心临床试验, feasibility, 肾性羊水无胎治疗(RAFT)的临床疗效分析, 产前连续羊水输注对早期妊娠肾性无水症患者肺功能的保护.
类固醇减轻新生儿心脏手术后全身性炎症(应激试验)
Major Goals: STRESS试验的目的是参与NIH赞助的多中心研究，以评估类固醇在新生儿热手术时的效果.
先进的心脏治疗改善预后网络，以改善儿童和先天性心脏病心力衰竭患者的健康(ACTION网络临床试验)
主要目标:ACTION网络联盟的目的是参与一项儿科队列研究，研究儿科和先天性心力衰竭患者的短期和长期预后
国家遗传诱发胸主动脉瘤和心血管疾病登记(GenTAC)
Major Goals: GenTAC联盟的目的是参与NIH儿科和队列研究的遗传学原因, 胸主动脉瘤的发病率及临床转归. (Enrollment is now closed)
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围手术期医学心血管结局研究- COR-PM
Major Goal: 建立一个新的会议，旨在以创新的方式将来自世界各地围手术期医学更广泛领域的初级临床科学家聚集在一起.
Medical Device Design
Danielle Gottlieb-Sen
心导管插入过程中阻抗的前瞻性测量建立无创心输出量算法
Major Goals: 使用定制的生物阻抗和基于nirs的设备, 我们将前瞻性地评估监测波形数据与金标准监测仪之间的关系. In addition, 我们的目标是建立预测先天性心脏病患者心输出量的算法.
研究健康婴儿的生物阻抗和近红外光谱波形特征
Major Goals: 使用定制的生物阻抗和基于nirs的设备, 我们将评估健康新生儿的波形特征.
确定儿科患者最佳近红外探测器-发射器配置的研究
Major Goals: 使用定制的台式模型和计算模型, 我们将配置一个新的设备，早期检测坏死性小肠结肠炎的新生儿先天性心脏病.
Data Science and Informatics
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个性化的早期肥厚性心肌病的特征和疾病进展预测, 基于图像的计算模型和机器学习
Major Goals: 利用心脏磁共振成像了解早期肥厚性心肌病心肌结构和力学的变化, computer modeling, and machine learning.
基于协同的年轻人纵向主动脉显像(CLARITY)的遗传性胸主动脉疾病结局建模与决策
Major Goals:
- 使用马凡氏综合征和罗伊斯-迪茨综合征患者水平模拟模型预测和比较主动脉置换手术不同阈值的临床结果.
- 预测最高风险亚队列的临床结果, col3a1突变导致血管性埃勒-丹洛斯综合征, 使用患者级模拟模型.
- 通过横断成像预测主动脉夹层.
- 描述有或有主动脉疾病危险的患者心血管特征的纵向变化.
- 了解与主动脉疾病患者或有主动脉疾病风险的患者不良结果相关的因素
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识别和管理儿童患者中与SARS-CoV-2感染和川崎病相关的儿童多系统炎症综合征(MIS-C)的数据科学方法
Major Goals: 本研究的主要目的是设计和验证一个预测决策支持系统的识别, 儿童SARS-CoV-2合并多系统炎症综合征(MIS-C)的治疗和管理. To develop this system, 我们将调整和重新训练机器学习算法，我们之前在川崎病患者身上训练过, 一种小儿炎性血管病变，与misc有多种相似之处. This study, 与国际川崎疾病登记(IKDR)联盟合作进行, will consist of two phases, 首先是大规模的数据收集和算法开发工作, 在大规模部署之前对算法的性能和临床效用进行前瞻性评估.
使用个性化预测医学方法对心血管疾病临床结果潜在改善的计算模拟
Major Goals: 目前的医疗模式是根据标准临床指南治疗大多数患者, 在大多数情况下，导致所有患有类似疾病的患者接受基本相似的治疗, 这与使用预测模型分配治疗的个性化方法相反. 我们的目标是通过模拟约120个先前发表的NHLBI随机对照试验的预测分配结果，量化使用个性化方法的潜在益处. 我们将把预测分配的模拟结果与所有患者接受相似治疗的二次模拟结果进行比较，从而确定在何种情况下和何种程度上进行预测分配, 在人口水平上，预见性分配会带来净收益吗.
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心输出量监测识别先天性心脏病患者预测性生理模式的回顾性分析
Major Goals: 使用先前收集的临床数据, 我们将寻找先天性心脏病患者接受心导管插入术时心输出量的相关因素.
行体外循环患儿低心输出量综合征的回顾性分析
Major Goals: 使用先前收集的临床数据, 我们将评估接受姑息性和矫正性心脏手术的患者的低心输出量综合征.
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识别和管理儿童患者中与SARS-CoV-2感染和川崎病相关的儿童多系统炎症综合征(MIS-C)的数据科学方法
Goal: 设计并验证用于识别的预测决策支持系统, 与多系统炎症综合征相关的SARS-CoV-2的治疗和管理.
Microsoft, Inc. and GE Healthcare
为心脏成像和数字健康平台的人工智能倡议发展提供计算和研究资源支持Goal: 提供集成在精准医学分析平台(PMAP)中的医学成像注释工具，可以大大减少监督学习医学成像项目高质量注释所需的时间.
使用个性化预测医学方法对心血管疾病临床结果潜在改善的计算模拟
Goal: 通过模拟来自National Heart的约120项先前发表的心血管随机对照试验的预测分配结果，量化使用个性化设计方法的潜在益处, Lung, and Blood Institute.